骨髓增生异常综合征治疗及预后评估进展
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时间： 2014-12-23 17:46:18
骨髓增生异常综合征即MDS，是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病。MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。
来自GFM研究组的研究纳入2004年9月~2009年1月期间的282例IPSS中危-2及高危MDS患者，建立AZA预后评分系统（包括体能状态、细胞遗传学特征、血细胞计数、红细胞悬液输注依赖程度），并采用该系统评估IPSS-R对应用AZA的MDS高危患者的预测价值。
者中位年龄71岁，采用世界卫生组织（WHO）分型诊断标准：4%为难治性贫血（RA）、环形铁粒幼细胞增多伴难治性贫血（RARS）或难治性血细胞减少伴多系发育异常（RCMD），20%为难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）-1，24%为RAEB-2，22%为难治性贫血伴原始细胞增多向白血病转变型（RAEB-t）/急性髓细胞白血病（AML）。采用IPSS-R对265例患者细胞遗传学特征重新分级，1%很好，37%好，18%中等，12%差，32%很差。
国际骨髓移植研究中心（CIBMTR）研究分析提示，AML患者接受MUD和MRD移植的预后生存相似。但MDS患者通常年龄较大，与AML患者相比免疫状态更差。疾病生物学表现和移植前治疗也会导致MDS和AML患者预后不同。CIBMTR在2002~2006年间进行了一项关于701例MDS成人患者接受MUD或MRDHCT后预后分析的研究（MRD176例患者，8/8或7/8HLA-A、B、C、DRBI匹配MUD分别为413例和112例）。患者中位年龄53岁（22~78岁），31%患者在HCT时Karnofsky功能状态评分（KPS）＜90分。
结果显示，100天时MRDHCT组B-D级急性移植物抗宿主病（GVHD）累积发病率较8/8MUDHCT组和7/8MUDHCT组显著降低（分别为42%、54%和57%，P=0.009），3组3年时对应的慢性GVHD累计发病率无显著差异（分别为51%、49%和41%，P=0.25）。多元分析提示，8/8MUD HCT组与MRD HCT组无病生存（DFS）率和总生存（OS）率相似（RR为1.11和1.24）。与8/8MUD HCT 组相比，7/8MUD HCT组DFS和OS率更低（RR分别为1.43和1.62）。预后差异与移植相关死亡率（TRM）相关。3组复发率相似（P=0.33）。
