多发性硬化症干细胞疗法成功但会带来风险
关键字： 多发性硬化症 干细胞疗法 风险
时间： 2016-06-13 15:40:01
治疗结合化疗和干细胞移植可以代表一个重大进步与积极的多发性硬化症,专家说。这种新的治疗与化疗破坏免疫系统,重建患者自身的干细胞。研究人员说它不再复发和进展多发性硬化症在23个24例。根据这个小试验的结果,这些23个患者不再需要药物来控制他们的多发性硬化症。此外,8显示持续改善了近八年。
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“这些患者高度活跃的多发性硬化症的复发和大量的持续损害他们的大脑,但我们已经能够停止,”首席研究员哈罗德·阿特金斯博士说。他是一个临床血液学副教授在加拿大渥太华大学。结果是值得注意的,阿特金斯说。“可用的药物和治疗方法有很多,可以减缓疾病或有节制地停止它,但是这个似乎是重要的,因为它有一个长期的效应,”他解释道。
然而,这对每个人来说都不是。“因为治疗的副作用和严密性,它是应该用于那些最激进的多发性硬化症才有真正的伤害。这不会为病人工作先进残疾或坐在轮椅上,”他补充道。因为免疫系统遭到破坏,病人没有防御感染。纽约北岸大学医院神经病科主席保罗·赖特博士认为,这种疗法是一个“突破”在MS治疗。“对这些病人来说,转变非常戏剧化,”赖特说。但必须在治疗更多的病人,才能广泛使用。“更大的样本量是必要的,”赖特说。“因为治疗是有毒的和潜在的威胁生命的,您需要确保在你吹捧这多发性硬化症作为灵丹妙药先进人口众多的患者受益。”
多发性硬化症是一种慢性炎症性疾病的中枢神经系统。它会导致视力问题、肌肉无力、问题协调和平衡,以及思考和记忆问题,根据美国国家卫生研究院。新的治疗包括收集病人的骨髓干细胞,净化和冻结。然后受到高水平的病人化疗。这类似于治疗用于治疗某些淋巴瘤,阿特金斯说。化疗是如此的强烈,以至于它穿过血脑屏障和消除受损的免疫细胞的中枢神经系统,他解释说。
一旦完成,干细胞是解冻,回到病人开始重建免疫系统的过程中,阿特金斯说。一个更大的试验计划,但是现在可以使用这种治疗在医院为淋巴瘤做干细胞移植,根据阿特金斯。虽然进步显著,副作用是重要的。一个病人死于肝脏感染,和八个中等毒性。14有轻微副作用,该研究的作者说。干细胞移植后,病人仍在住院,免疫系统开始复苏——通常是大约4个星期,阿特金斯说。然后需要九个月在家里完全恢复和恢复正常活动。
指向治疗的成功,阿特金斯说,患者至少有一个复发治疗但没有前一年随访期间4至13年。此外,患者治疗前共有93名脑损伤。治疗后,只有一个新的损伤检测,根据这项研究。此外,三年治疗后,六名病人能够减少或停止他们的伤残保险和返回工作或学校,阿特金斯说。这份报告于6月9日在线发表在《柳叶刀》杂志上。
