2期临床试验药物治疗肥厚性心肌病
关键字： 2期临床试验 肥厚性心肌病
时间： 2016-07-18 14:15:01
近日，MyoKardia公司宣布,它成功地完成了药物的第一阶段试验和将启动第二阶段试验治疗肥厚性心肌病。美国食品药品监督管理局授予该公司旗下药物(myk - 461)为罕见病药物。
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“这些数据显示,myk - 461有可能治疗肥厚性心肌病患者,疾病的治疗方法有限,”尤安a·阿什利FRCP,DPhil,简历医学副教授,遗传学和病理学斯坦福大学医学中心和一名调查员myk - 461发展项目,在一次新闻发布会上说。“myk - 461,如果得到批准,可能是第一个药物目标这种衰弱疾病的潜在的生物力学原因。”
MyoKardia宣称,它将启动第二阶段的研究专注于阻塞性肥厚性心肌病,异常增厚的心脏肌肉阻碍左心室流出道。两个第一阶段试验的数据显示良好的耐受性myk - 461单剂量(144毫克)和重复剂量(25毫克28天)在健康的志愿者(n = 86)和肥厚性心肌病患者(n = 15),根据发布。
在第一阶段的小组研究中,两个肥厚性心肌病患者和LV流出道梗阻的历史之前可挑动的梯度被给予一个96毫克剂量的myk - 461。根据发布在一个病人,梯度从28毫米汞柱下降到5毫米汞柱,其他,它从42毫米汞柱下降到9毫米汞柱。一个不良事件报道肥厚性心肌病患者,有血管迷走神经性反应自发地解决,该公司表示。
