血管性水肿新药3期成功 有望成首个皮下预防疗法
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时间： 2017-03-24 09:40:01
今天，生物制药公司CSL Behring宣布，COMPACT临床研究结果发表在了《 New England Journal of Medicine》杂志上。这是一项评估安全性和功效的关键性3期研究，使用一种新型皮下自给的C1-Esterase抑制剂（C1-INH）CSL830来预防遗传性血管性水肿（HAE）。该研究达到了其主要疗效终点，显著减少HAE的时间归一化数量。此外，该研究还达到了其次要终点，包括应答者率和救援药物使用次数。如果获得FDA批准，CSL830将是首个针对HAE的皮下预防疗法。
是一种危及生命的遗传病，由于体内缺少或含有故障性的C1-INH蛋白分子造成。C1-INH的功能不足导致体内液体积累，引起相当大的组织肿胀，称为血管性水肿。HAE攻击可以影响身体的许多部位，并可以扩散到多个部位，包括面部、腹部、喉和四肢。患有HAE腹部发作的患者可能经历由肠壁肿胀所引起的极度疼痛、腹泻、恶心和呕吐发作。涉及面部或喉咙的HAE攻击则可导致气道关闭和窒息，如果未经治疗，甚至可能导致死亡。
作为一种人源化的C1-Esterase抑制剂，CSL830是新型的在研皮下治疗手段，可有效代替患者体内所缺失或发生故障的C1-INH蛋白。2016年8月30日，CSL Behring宣布美国FDA接受了CSL830的生物制剂许可申请。
该论文提供了两个16周治疗期间评估I／II型HAE患者的3期随机有效性研究的详细数据。该研究包括了预防性给予CSL830患者的攻击次数，需要HAE救援药物的次数；两者均减少。取决于施用的剂量，HAE发作率中位数降低了89％和95％（分别为40IU/kg和60IU/kg剂量）。另外，40％的较高剂量的患者完全没有发作；一般来说，总体上患者体验的HAE症状较少且温和。在研究期间，60 IU/kg剂量的患者没有发生喉部发作。
公司的首席科学官兼研发总监Andrew Cuthbertson博士补充说道：“尽管医疗行业已经采取了大量措施来提供针对HAE的现有治疗方案，但是仍然需要创新的治疗方法来预防这种潜在危及生命的疾病。这些研究结果证明了CSL830的前景：通过自身皮下治疗可靠地预防攻击，显著改变了HAE患者的生命潜力。CSL Behring感谢所有参与本研究患者的勇气和合作。患者和研究医师的合作伙伴关系使该临床计划成为可能，如果没有他们，试验就不能进展。”
