礼来Lartruvo获NICE批准 治疗晚期软组织肉瘤
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时间： 2017-06-15 09:30:01
美国制药巨头礼来（Eli Lilly）抗癌药Lartruvo（olaratumab注射液，10mg/mL）近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布了一份最终评估决定(FAD)，支持将Lartruvo用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于软组织肉瘤（STS）患者的治疗。具体为：Lartruvo联合阿霉素（doxorubicin，又称多柔比星）用于既往未接受任何全身化疗控制晚期病情并且无法通过手术根治或对放疗无应答的于晚期STS成人患者。
礼来表示，NICE的这份FAD发布时间比预期提前了一个月，Lartruvo是进入新的癌症药物基金（CDF）中的首批药物之一，同时也是NICE推荐联合阿霉素治疗晚期STS的首个单克隆抗体药物。
在欧洲，Lartruvo于2016年11月获得欧洲药品管理局（EMA）有条件批准上市，联合阿霉素用于组织学亚型为适合含蒽环类方案并且不适合采用放疗或手术根治的STS成人患者。在美国，Lartruvo于2016年10月底获批。此次批准，使Lartruvo+阿霉素方案成为过去40年以来美国和欧盟批准用于STS的首个一线疗法，标志着晚期STS在临床治疗上的重大进步。在临床试验中，与阿霉素单药治疗组相比，Lartruvo+阿霉素联合治疗组患者总生存期（OS）提高11.8个月。
作为有条件批准的一部分，礼来需要提供其正在进行的III期临床研究ANNOUNCE的数据。目前该研究已完成患者招募，后续工作正在进行中。在该研究数据出炉之前，EMA人用医药产品委员会（CHMP）将对Lartruvo的效益风险进行每年一次审查，以确定是否维持有条件批准。
据估计，大约40%-60%的STS患者病情处于晚期，在接受目前已上市药物治疗后，只有一半的患者生存时间能超过5年。这一数据在过去40年里一直没有改观，突显了该领域对新的和更有效的治疗药物的迫切医疗需求。
英国皇家马斯登癌症中心肉瘤科负责人、英国癌症研究所团队负责人Robin Jones博士表示，Lartruvo是治疗晚期STS的一种很有潜力的新治疗方案。此次该药获准进入NHS作为一种常规药物用于晚期STS的临床治疗，对英国的STS患者群体而言是个莫大的好消息。
STS是对发生于全身软组织（脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管）的一大类恶性肿瘤的统称，非常复杂并具有多种亚型，使得难以诊断和治疗。近几十年来，能够延长晚期STS患者OS的一线治疗方面始终无进展，该领域存在远未满足的巨大医疗需求。
Lartruvo是一种人血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）拮抗剂，olaratumab是一种人IgG1单克隆抗体，旨在扰乱肿瘤细胞和肿瘤微环境中的细胞上的PDGFRα信号通路，该药通过直接靶向肿瘤细胞以及围绕在肿瘤周围支持肿瘤生长的细胞，发挥抗肿瘤活性。
Lartruvo的获批是基于一项关键性II期JGDG研究的数据。该研究是一项开放标签、随机研究，在133例组织学亚型为适合含蒽环类方案并且不适合采用放疗或手术根治的STS成人患者中开展，将Lartruvo+阿霉素化疗联合疗法与阿霉素化疗单药疗法进行了对比。数据显示，与阿霉素单药治疗组相比，Lartruvo+阿霉素联合治疗组OS数据具有统计学显著差异（中位OS：26.5个月 vs 14.7个月，p＜0.05）。此外，Lartruvo+阿霉素联合治疗组中位无进展生存期（PFS）也显著提高4.4个月（中位PFS：8.2个月 vs 4.4个月）。在数据分析时，Lartruvo+阿霉素联合治疗组总缓解率（ORR）为18.2%、死亡39例（59%），阿霉素单药治疗组ORR为7.5%、死亡52例（78%）。
