癫痫新药Epidiolex在美进入正式审查
关键字： 癫痫 新药
时间： 2017-11-01 14:15:01
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英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，已完成向美国FDA滚动提交大麻素药物Epidiolex（cannabidiol）辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）相关癫痫的新药申请（NDA）。该公司计划在不久之后向欧洲药品管理局（EMA）提交Epidiolex治疗LGS和DS的上市许可申请（MAA）。
Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。在美国，FDA已授予Epidiolex治疗LGS和DS的罕见儿科疾病孤儿药地位。此外，FDA还授予了Epidiolex治疗DS的快速通道地位。在欧洲，Epidiolex也被EMA授予了治疗LGS和DS的孤儿药地位。
Epidiolex辅助治疗LGS和DS相关癫痫NDA的提交，是基于3个III期安全性和有效性研究的数据，每一个研究都达到了主要终点。这些研究中，Epidiolex的一般耐受性良好。Epidiolex NDA中包括大约1500例患者的安全数据，以及大约400例患者连续治疗1年以上的数据。除了关键的安全性和有效性数据外，NDA中还包括一个全面的临床药理学、临床前和毒理学数据集。
Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。
Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。
