新型抗癌药Halaven（甲磺酸艾瑞布林）软组织肉瘤新适应症
关键字： 抗癌药 Halaven 软组织肉瘤 甲磺酸艾瑞布林
时间： 2015-08-04 08:39:50
日本卫材株式会社近日宣布，已向全球3大主要市场（美日欧）的监管部门提交新型抗癌药Halaven（甲磺酸艾瑞布林）新适应症申请，寻求批准用于软组织肉瘤（SSTS）的治疗。Halaven是一种软海绵素类（halichondrin）微管动力学抑制剂，具有新颖的作用机制，该药是唯一的一种单药化疗药物，由卫材内部发现和开发，于2010年首次获FDA批准用于转移性乳腺癌的治疗。目前，Halaven已获全球约60个国家批准，包括日本、欧洲、美国、亚洲。
软组织肉瘤（STS）来源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管，每种都有不同的组织学、生物学特性和不一样的局部浸润、血行和淋巴转移倾向。肺转移较常见，按身体不同部位的发病几率排列为下肢、躯干、头颈、上肢，后腹膜也可出现脂肪肉瘤和纤维肉瘤。本病中老年人发病率较高，无性别差异。软组织肉瘤可发生于任何部位，约75%的病变位于四肢（常见于大腿）。软组织肉瘤多为恶性。不同年龄肿瘤类型有所不同。据估计，在美国每年确诊病例约1.2万例，欧洲约2.9万例。据一项调查显示，日本约有4000例患者。在美国和日本，Halaven均被授予治疗软组织肉瘤的孤儿药地位。
迄今为止，Halaven是首个也是唯一一个在随机对照临床研究中用于既往已接受治疗的STS患者群体时表现出总生存期（OS）受益的单一制剂系统疗法。一项III期临床（Study 309），在标准疗法（包括蒽环类及至少一种其他化疗方案）治疗后病情进展的局部晚期或复发性和转移性软组织肉瘤（2种亚型：平滑肌肉瘤或脂肪细胞肉瘤）患者中开展，评估了Halaven相对于化疗药物达卡巴嗪（dacarbazine）的疗效和安全性。数据显示，与达卡巴嗪治疗组相比，Halaven治疗组总生存期（OS）得到统计学意义的显著延长（中位OS：13.5个月 vs 11.5个月，p=0.017），达到了研究的主要终点。该研究中，Halaven治疗组常见的治疗突发不良事件为疲劳或乏力、嗜中性粒细胞减少、恶心、脱发、周围神经病变，这与Halaven已知的副作用一致。该研究的完整数据已提交至2015年6月举行的第51届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会。
