FDA批准孤儿药Emflaza治疗DMD患者
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时间： 2017-02-11 09:45:01
今天FDA批准了Marathon Pharmaceutical的地夫可特（商品名Emflaza）用于5岁以上杜氏营养肌不良症（DMD）患者。地夫可特是一个很老的糖皮质激素，今天批准了片剂和口服液两种剂型。因为DMD是个致命儿童罕见病，Emflaza获得了孤儿药、优先审批、优先审批评审券等特殊待遇。尽管这是一个老药，很多国家都有廉价仿制产品，但Emflaza从未在美国上市，厂家的定价为每年8万9千美元。
药源解析
这是继Exondys51后美国批准的第二个DMD药物。FDA批准的根据之一是一个20多年前做的研究，196名患者使用Emflaza肌肉力量有所改善。另一个较为近期的研究显示Emflaza在“数字上改善肌肉力量”，这种说法通常意味着没有达到统计显著。Marathon Pharmaceutical似乎不是这两个试验的资助者，所以没费吹灰之力就上市一个新药。因为这个药是缓解DMD患者症状，所以没有亚型限制，Emflaza适用人群因此远大于Exondys51（只适用13%患者）。虽然Emflaza价格低于Exondys51的30万美元，但销量可能更大。他们获得的优先评审券现在市场价也在几亿美元。
但是业界很多人士对这种创新并不以为然。老药新用是一个常用的策略。因为安全有效的药物非常难遇到，所以把一个药物的所有用途都开发出来对社会和病人都是好事。比如阿司匹林这个百年老药后来发现有抗血小板功能，二甲双胍现在也有包括抗癌、抗衰老等现代适应症在开发中。但这种用别人数据把国外药物搬到美国就卖高价的做法虽然合法，但违背价格与创新挂钩的原则。
最近发生的几个类似事件从Turing的乙胺嘧啶到Mylan的Epipen已经引起美国政府和患者的高度反感。多数人并分不清哪些药物厂家曾经冒险投人、哪些药物只是钻了药监政策的空子，所以这样事情发生后整个制药工业跟着背黑锅。虽然很多药厂意识到自我监管的重要性，但药厂并无权力控制Marathon的这种行为，所以艾尔健CEO Saunders提出的“社会合约（social contract）”是很脆弱的。
特朗普已经发誓要控制美国药价，但主要侧重竞标降价。另一个降价机制即从海外进口药物提到的不多。Emflaza在其它国家很便宜，如加拿大只要一美元一片。特朗普的就职演说提到美国优先，后来说别的国家总占美国便宜的时代结束了，而多年来美国一直在为全球新药买单。Emflaza可能会成为今年的Epipen，甚至催生允许药店从海外进口药物的新政策。这是美国药厂一直担心的问题之一，如果发生会对全球药价产生连锁反应。因为药厂的投人要连本带利收回来，美国价格相对下降可能会拉高全球药价。
