勃林格殷格翰抗CD33药物BI 836858获FDA孤儿药认定
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时间： 2017-03-12 09:00:01
3月9日，勃林格殷格翰公司公布美国FDA已经授予公司抗CD33单抗药物BI 836858用于骨髓增生异常综合征治疗的孤儿药地位。美国孤儿药资格的授予是针对那些能够诊断、预防或安全有效的治疗患者人数在20万以下的罕见疾病的药物。BI 836858此前已经被授予用于急性髓细胞白血病（AML）的孤儿药指定。
骨髓增生异常综合征是一组异质性后天性的骨髓障碍性疾病。正常的骨髓可以生成血细胞，而对于骨髓增生异常综合征的患者，其骨髓不能有效的生成血细胞。该疾病不同的亚型会有不同的预后及治疗选择。骨髓增生异常综合征演变为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia，AML)的危险性很高。根据美国国家癌症研究所的调查数据，每年新被诊断为骨髓增生异常综合征的患者数为15000名。
勃林格临床研发和医药事务部门副总裁Martina Flammer表示：“BI 836858的临床前数据已经表现出对骨髓增生异常综合征的治疗潜力。这次FDA授予BI 836858孤儿药地位，是对我们研发工作的肯定，同时也彰显了我们公司致力于罕见恶性肿瘤药物开发的决心。”
用于评估BI 836858治疗骨髓增生异常综合征的多中心、开标、随机的剂量递增性临床I/II期试验目前正在进行中。
BI 836858之前已经被授予治疗AML（急性髓细胞白血病）的孤儿药地位，现在则是作为美国白血病淋巴瘤协会（Leukemia Lymohoma Society, LLS）“击败AML主要试验项目”的一部分在进行相应研究。通过最新的基因测序技术，该项临床研究会为BI 836858寻找和该药物最为匹配的具有特殊基因突变的60岁左右的AML患者，以期达到药物可以最大限度的治疗相匹配病患的目的。
