新纪元！诺华CAR-T产品正式上市 治疗一次需要47.5万美元
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时间： 2017-09-01 11:25:01
8月30日，FDA正式批准诺华CAR-T疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治疗儿童和年轻成人（2~25岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL），FDA的这一决定比预定的审批期限提前了1个月。
Kymriah被FDA明确定性为以细胞工程为基础的基因治疗产品，是FDA批准的第一个基因治疗药物。诺华将Kymriah的价格定为治疗一次47.5万美元。
特别值得指出的是，FDA将细胞因子突释综合征（CRS）列为 Kymriah的黑框警告，提供了风险评估与减轻策略，同时提供一种对抗CRS的有效解决方案——来自罗氏的Actemra（tocilizumab，IL-6R单抗）。为此，FDA甚至还直接扩大批准了tocilizumab的适应症，用于对抗2岁以上患者接受CAR-T治疗后产生的严重或威胁生命的细胞因子突释综合征。
tocilizumab之所以被发现能够对抗CAR-T引起的CRS，需要归功于费城儿童医院的Stephan Grupp教授。Stephan教授作为CTL-019项目的临床开发负责人，在小女孩儿Emily Whitehead接受CTL-019治疗发生严重CRS而命垂一线的时候，与团队成员不分昼夜地寻找解决方案。在团队讨论的时候，很偶然地听闻一位医生自己家的孩子因为关节炎使用tocilizumab能够控制细胞因子释放，从而决意在Emily身上尝试一下，并最终挽救了她的生命，让Emily成为了lucky girl，也为CTL-019的成功上市奠定了基础。
